26/08/2026
В текущем году двое детей из Тульской области и Богородицка, страдающих спинальной мышечной атрофией, прошли курс лечения в Национальном медицинском исследовательском центре здоровья детей, сообщили в правительстве региона.
Уникальный препарат "Золгенсма", применяемый для генной терапии однократного введения, был использован для лечения малышей. Это средство помогает организму производить белок, необходимый для нормального функционирования двигательных нейронов.
Заболевание было выявлено у детей в первый месяц жизни благодаря расширенному неонатальному скринингу на 38 наследственных болезней. После подтверждения диагноза в специализированном медицинском учреждении, они получили необходимую помощь при поддержке благотворительного фонда "Круг добра".
В настоящее время оба ребенка находятся дома, чувствуют себя удовлетворительно и продолжают регулярно проходить обследование у специалистов.
